基因疗法让失明者重获视觉

大脑中的视觉通路是由数百万相互连接的神经元组成，当感官信号被发送时，神经元之间的连接变得很强大。如果感官信号未被利用如失去视力时，神经元的连接会变弱和混乱。

在过去的几年里，一种基因疗法即向眼部注入健康基因以修复突变已成为先天性和退行性失明的最具潜力的治疗途径。

基因疗法治疗失明的首例试验在2007年，受试对象为10个患有雷伯氏先天性黑内障的志愿者，该遗传疾病导致视网膜退化使人完全失眠，研究发现10个受试志愿者的PRE65基因都发生了突变。研究试验将一种无害的病毒注入受试者眼中，该病毒载体携带RPE65正常拷贝的基因。

重获视觉

接受治疗之后，一些受试者开始看清他们眼前挥动的手指，甚至能阅读图表上的六行信息，另外一些受试者能在昏暗的灯光下进行越障训练。

费城宾夕法尼亚大学Manzar Ashtari和她同事想进一步了解受试者接受治疗后视觉通路恢复的原因。在受试者接受治疗两年后，Manzar Ashtari让他们重返实验室进行大脑扫描。结果发现，接受治疗的眼睛的视觉通路看起来与正常眼睛非常相似，甚至比为治疗的眼睛的视觉通路还要强。

研究团队期望看到受试者大脑的变化，结果在一定程度上令人惊讶。Ashtari称应该着重考虑受试者的年龄，在这次试验中大部分受试者的年龄在20岁左右，只有一个是45岁。从年龄角度出发，该团队发现了更重要的结论！

视觉是值得努力争取的东西

人们有一个普遍的共识，生命早期是神经元塑造、修复和重塑的关键时期，这种可塑性随年龄的增长而减少。Ashtari说，脑可塑性的加速也许也存在一个最佳时期，但他们的研究表明成年人并没有失去重组视觉途径的能力。

然而问题是，人们怀疑这种基因疗法在修复视网膜细胞时是否会影响大脑途径，这将使人们无法感知基因疗法无法启动的视觉信号。另外，如果人们的视力退化留下一些后遗症，基因疗法也只能给他们带来一些有限的视觉。

该团队正向FDA申请将此种基因疗法用于治疗雷伯氏先天性黑内障。哈弗大学医学院眼科医生Eric Pierce也同意该试验结果显示成人视觉系统也可能具有可塑性的观点。他曾经认为成年人的大脑神经系统被破坏后是不可逆转的。Pierce称这研究结果很重要，它至少揭示了神经再塑可改善受试者的视力。基因疗法修复眼睛的受损细胞同时调整大脑处理新信息，这真是一箭双雕。